Prognostic factors

  • Naam promovendus: Drs M.J. Ploegstra
  • Instituut Universiteit: Ploegstra
  • Datum van promotie: 21-09-2016
  • Proefschrift afgesloten

In de studies in mijn proefschrift hebben wij voorspellers van langetermijn-uitkomsten geïdentificeerd voor kinderen met pulmonale hypertensie. Deze voorspellers stellen behandelaars in staat om een adequate risico-stratificatie uit te voeren, om zo tot de meest gepaste behandeling te komen. Een aantal van de voorspellers zijn tevens bruikbaar voor het volgen van patiënten over tijd, waardoor het mogelijk wordt om specifieke behandeldoelen te definiëren tijdens follow-up. Ook zijn er studies gewijd aan de validatie van klinische eindpunten, die na deze evaluatie geschikt lijken voor de toepassing in trials voor kinderen met PAH. Dit is erg belangrijk, omdat klinische trials in kinderen tot nu toe onmogelijk waren wegens een gebrek aan gevalideerde eindpunten. De bevindingen in mijn proefschrift zijn nieuw en dragen in belangrijke mate bij aan de behandeling van kinderen met PAH. Het feit dat internationale behandelrichtlijnen reeds verwijzen naar studies uit dit proefschrift toont de klinische implicaties aan.

Pulmonale arteriële hypertensie (PAH) is een zeer ernstige ziekte met een progressief en vaak fataal beloop. Deze ziekte van de longvaten ontstaat nogal eens bij kinderen met een aangeboren hartafwijking. De behandeling van kinderen met PAH wordt gehinderd door een aantal factoren. Er is een gebrek aan klinische parameters voor het bepalen van de ziekte­ ernst en prognose, en dit maakt het voor behandelaars moeilijk om per kind de juiste behandeling te kiezen. Ook ontbreken er gevalideerde parameters voor het monitoren van de ziekte en het meten van behandeleffecten over langere tijd. Medicijnen voor PAH kunnen amper getest worden in kinderen, omdat er geen geschikte klinische eindpunten zijn voor deze patiëntencategorie. In de studies in dit proefschrift hebben wij voorspellers van langetermijn­ uitkomsten geïdentificeerd voor deze kwetsbare patiënten. Deze stellen behandelaars in staat om een adequate risico-stratificatie uit te voeren, om zo tot de meest gepaste behandeling te komen. Een aantal van de voorspellers zijn tevens bruikbaar voor het volgen van patiënten over tijd, waardoor het mogelijk wordt om specifieke behandeldoelen te definiëren. Ook zijn er studies gewijd aan de validatie van klinische eindpunten, die na deze evaluatie geschikt lijken voor de toepassing in trials voor kinderen met PAH. De bevindingen in dit proefschrift zijn nieuw en dragen in belangrijke mate bij aan de behandeling van kinderen met PAH. Het feit dat internationale behandelrichtlijnen voor pulmonale hypertensie reeds verwijzen naar studies uit dit proefschrift toont de klinische implicaties aan.

Voortgekomen uit onderzoek 8.1.16.140