Nieuwe hoop voor mensen met PH

Steeds benauwd zijn en zó moe dat je niet eens je eigen schoenveters kunt strikken: pulmonale arteriële hypertensie (PH) is een slopende ziekte. In Nederland zijn er 800 mensen met PH, vier keer zoveel vrouwen als mannen. Soms is PH aangeboren, maar je kunt de ziekte ook pas later in het leven krijgen.

Wat gaat er precies mis bij PH? De kleine longslagaders groeien langzaam dicht. Doordat het bloed door zulke smalle bloedvaatjes stroomt, neemt de bloeddruk in de longen toe. Het hart moet steeds harder gaan werken om het bloed nog naar de longvaten te pompen. Daardoor raakt het hart overbelast. Patiënten worden moe en benauwd, waardoor ze ook slecht slapen. Uiteindelijk overlijden ze aan hartfalen. Meestal na twee tot drie jaar, al zijn er ook mensen die vijf tot tien jaar met de ziekte blijven leven.

Vooral vrouwen

‘Waarschijnlijk overlijden er nog meer mensen aan PH dan we nu weten’ zegt dr. Babu Kurakula, onderzoeker in het Leids Universitair Medisch Centrum. ‘We herkennen de ziekte namelijk niet altijd. Dan overlijdt iemand aan hartfalen zonder dat ooit duidelijk was dat de hartproblemen ontstonden door PH.’

Op dit moment zijn er geen medicijnen die de ziekte echt aanpakken. ‘Er zijn alleen medicijnen die de klachten bestrijden. Daar moet verandering in komen’, vindt Babu. Hij wil een medicijn ontwikkelen dat het dichtgroeien van de kleine longslagaders stopt. ‘Niemand weet precies waardoor de bloedvaten dichtgroeien. En niemand weet waardoor de ziekte zoveel vaker voorkomt bij vrouwen. Ik kijk daarom ook naar de rol van vrouwelijke geslachtshormonen – oestrogenen – omdat ik verwacht dat die een rol spelen bij PH.’

Passend medicijn

Babu vergeleek de cellen van de bloedvaten van mensen met PAH met die van gezonde mensen. Hij zag dat een bepaald gen bij de eerste groep minder actief bezig is. ‘Dit gen heeft een verband met vrouwelijke hormonen. Mijn doel is zorgen dat dit gen weer aan de slag gaat. Ik denk dat de longslagaders dan niet verder dichtgroeien en het hart niet gaat falen.’

De onderzoeker ging op zoek naar een medicijn dat het gen weer actiever maakt. Hij speurde in een soort bibliotheek van geneesmiddelen en vond inderdaad een passend medicijn. ‘Het is een medicijn dat al was goedgekeurd voor gebruik door mensen’, vertelt hij. ‘Het is oorspronkelijk bedoeld voor patiënten met leukemie.’

Het voordeel van een medicijn dat al is goedgekeurd: je kunt het veel sneller gebruiken. ‘Dus als het medicijn inderdaad blijkt te werken tegen PH, dan hebben mensen daar ook snel voordeel van. We hoeven dan niet eerst nog jarenlang veiligheidstesten te doen.’

Nog twee tot drie jaar

Babu wil het medicijn nog dit najaar of de komende winter gaan testen. ‘Eerst op de cellen in bloedvaten van mensen met PH, daarna bij mannetjes- en vrouwtjesratten. Als de uitslag daarvan goed is, gaan we direct aan de slag met mensen. We willen kijken of het medicijn de functie van het hart en de longen verbetert. Zelf verwacht ik dat vrouwen er het meeste aan zullen hebben.’

Stel dat Babu er echt in slaagt om PH te behandelen, hoelang duurt het dan nog voordat mensen met deze ziekte er iets aan hebben? ‘Dat weet ik niet precies, maar ik denk twee tot drie jaar. Dat lijkt misschien lang, maar is eigenlijk heel kort. Bij medicijnen die nog niet zijn goedgekeurd voor gebruik kan zoiets makkelijk twaalf jaar duren. Ik hoop in ieder geval dat we mensen met PH zo snel mogelijk kunnen helpen. Daar doe ik mijn uiterste best voor.’

Over de onderzoeksresultaten, lees je in dit nieuwsbericht uit 2024.

• Thema: Behandeling op Maat 
• Looptijd: 01-02-2018 tot 01-02-2021
• Soort subsidie: Jonge Onderzoeker
• Bedrag: 200.000 euro
• Onderzoeker: Babu Kurakula (LUMC)